Um paciente de 7 anos é diagnosticado com síndrome de
Wiskott-Aldrich, uma condição genética extremamente
rara ligada ao cromossomo X, que causa imunodeficiência, trombocitopenia e eczema. Após falha no tratamento
convencional, incluindo transfusões de plaquetas e profilaxia antimicrobiana, os pais optam por explorar opções
curativas, sendo, inclusive, explicada uma alternativa experimental que tem apresentado excelentes resultados.
Nesse contexto, considerando as informações clínicas e
tecnológicas mais recentes, qual das abordagens terapêuticas a seguir seria a mais adequada?
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