A Um gene funcional pode ser inserido em local não específico do genoma para a substituição de um gene não funcional.
B Os vírus adenoassociados demonstram vantagens com relação aos demais sistemas virais, por apresentarem integração sítio-específica, ausência de patogenicidade e por não haver limite no tamanho do transgene carreado.
C O vetor ideal apresenta características importantes, como alta imunogenicidade e citotoxicidade, além da capacidade de expressar, de forma estável e duradoura, o transgene.
D Os métodos de transferência gênica são de alta eficiência; no entanto, ainda existe dificuldade de criação de mecanismos precisos de regulação do gene funcional.
E Um gene não funcional pode ser corrigido por apoptose, o que retorna o gene à composição normal.