A Permite oreadthroughribossômico do códon de parada prematuro que interrompe precocemente a tradução e não gera uma proteína completa. Dessa forma, ocorre a produção da proteína distrofina completa.
B É um inibidor de histona deacetilase, entretanto, o mecanismo de ação exato não é conhecido.
C Através de um capsídio viral, a medicação fornece um transgene que codifica a proteína microdistrofina em músculos esqueléticos e cardíacos.
D Trata-se de um oligonucleotídeoantisenseque se liga ao éxon 51 no RNA mensageiro da distrofina e o exclui do processo de codificação da proteína, produzindo uma distrofina truncada.
E Inativa a miostatina, proteína com efeito inibitório no crescimento muscular, reduzindo assim a gravidade do dano em músculo esquelético.